本周二，CSL Behring和unique的B型血友病基因疗法Hemgenix获FDA批准上市，成为了首个获批治疗这种罕见疾病的基因疗法。据外媒FiercePharma报道，该药每剂的价格高达350万美元。超过蓝鸟生物（Bluebird Bio）基因疗法Skysona的售价300万美元， 这意味着“全球最昂贵药物”的记录再次被刷新。

　　Hemgenix被批准用于目前正在使用IX因子预防性治疗或有严重出血或自发性出血发作的患者。CSL Behring曾在2020年以4.5亿美元的价格从unique公司获得了Hemgenix的全球化权益，将由其负责该产品的商业化。unique有资格获得高达15亿美元的里程碑付款和与药物成功相关的版税。

　　CSL Behring表示，尽管价格高昂，但该药物将“为整个医疗保健系统节省大量成本”，并“通过降低年出血率、减少或取消预防性治疗和保持多年的高IX因子水平，显著降低B型血友病患者的经济负担”。

　　不过，350万美元的成本仍然高于临床与经济评论研究所（ICER）的价格。本月初，ICER表示，Hemgenix的合理定价将在290万美元以上。在报告中，ICER支持数百万美元的定价，因为该疗法具有较好的健康收益，并且可以抵消因昂贵的预防性治疗所产生的大量成本。

　　B型血友病是一种X染色体隐性遗传疾病，因患者体内缺乏必要的凝血因子IX（FIX）从而造成凝血功能障碍。目前最常见的治疗方法是预防性注射凝血因子IX以维持患者FIX的正常水平，但是长期输血有很多副作用，也给患者及其家庭带来很大的经济负担。如今，一次注射Hemgenix可取代这一替代疗法，使患者可以持续产生IX因子。

　　“没有最高，只有更高”，今年8月和9月，蓝鸟生物的两款基因疗法Zynteglo和Skysona相继获得FDA批准，前者用于治疗β-地中海贫血，在美国定价为280万美元；后者用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展，在美国的定价为300万美元。

　　而诺华曾经被称为“天价药”的脊髓性肌萎缩症（S MA）基因疗法Zolgensma的售价为212.5万美元，没想到在短短3个月后就有3款比其售价更高的药品出现了。